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罕见儿童癫痫新药!

作者:佚名 来源:本站原创 日期:2020-12-28
导读

         Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Fintepla(fenfluramine,芬氟拉明)口服溶液,作为其他抗癫痫药物的附加(add-on)疗法,用于年龄≥2岁的患者治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。

关键字:  癫痫 

        Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Fintepla(fenfluramine,芬氟拉明)口服溶液,作为其他抗癫痫药物的附加(add-on)疗法,用于年龄≥2岁的患者治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。

        在美国,Fintepla于今年6月获得批准,用于年龄≥2岁的患者,治疗与Dravet综合征相关的癫痫。该药通过优先审查程序获得批准,此前,FDA已授予Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫的孤儿药资格(ODD)、突破性药物资格(BTD)。

        Dravet综合征是一种罕见的终生癫痫,始于婴儿期,以严重难治性癫痫发作、频繁的医疗紧急情况、严重的认知和行为障碍以及突发性意外死亡(SUDEP)风险增加为特征。许多Dravet综合征患者即使在服用一种或多种目前可用的抗癫痫药物时,仍会出现频繁的严重癫痫发作。减少癫痫发作频率是治疗所有Dravet综合征儿童的第一步、也是最重要的一步。

        Fintepla是一种液体制剂的低剂量芬氟拉明,可通过调节血清素受体和sigma-1受体活性来降低癫痫发作频率(见参考文献:Fenfluramine diminishes NMDA receptor-mediated seizures via its mixed activity at serotonin 5HT2A and type 1 sigma receptors)。该药具有一种不同于其他抗惊厥药物的药理作用的药物。来自2项安慰剂对照III期临床试验的数据显示,在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中,与安慰剂相比,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。

        此次欧盟批准,基于2项随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验(在2-18岁患者中开展,结果分别发表于Lancet和JAMA Neurology)的数据,以及一项长期开放标签扩展试验(许多患者接受Fintepla治疗长达3年)的的中期分析数据。结果显示,在服用一种或多种抗癫痫药物不能充分控制癫痫发作的研究患者中,在现有治疗方案的基础上,与安慰剂相比,Fintepla显著降低了每月惊厥性癫痫发作(convulsive seizures,CS)的频率。此外,大多数研究患者在启动Fintepla治疗3-4周内产生反应,并且在整个治疗期间保持一致的效果。

        在这些研究中,最常见的不良事件包括:腹泻、发热、疲劳、上呼吸道感染、嗜睡、支气管炎。没有患者出现任何心血管不良事件,包括瓣膜性心脏病或肺动脉高压。

        除了Dravet综合征之外,Zogenix公司也正在开发Fintepla用于治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)相关的癫痫发作。Dravet综合征和LGS是2种罕见且往往是灾难性的儿童期发作癫痫,具有发病年龄早、发作类型多样、发作频率高、严重损害智力、难以治疗等特点。

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